La hemofilia A es una afecci\u00f3n poco com\u00fan que dura toda la vida en la que la capacidad de la sangre de una persona para coagularse correctamente se ve afectada, lo que provoca hemorragias excesivas que pueden provocar da\u00f1os en las articulaciones y dolor cr\u00f3nico, y potencialmente afectar la calidad de vida. La gravedad de la hemofilia est\u00e1 determinada por el nivel de actividad del factor de coagulaci\u00f3n en la sangre de una persona.<\/p>\n
“Estamos entusiasmados con el potencial de efanesoctocog alfa para abordar las necesidades no satisfechas al permitir que las personas que viven con hemofilia disfruten de un estilo de vida activo. Actualmente, a menudo necesitan hacer concesiones entre la protecci\u00f3n contra hemorragias y la frecuencia de dosificaci\u00f3n”, dijo. \u00c1ngela Weyand<\/span> MD, investigador del estudio cl\u00ednico XTEND-1 y profesor asociado en Michigan Medicine. “Seg\u00fan los resultados del estudio XTEND-1 que eval\u00faa efanesoctocog alfa, tenemos la oportunidad de proporcionar niveles de actividad del factor casi normales durante un per\u00edodo prolongado (la mayor parte de una semana) con una dosis \u00fanica, que es la primera para la hemofilia A Los datos muestran que efanesoctocog alfa puede ofrecer a los pacientes una mayor protecci\u00f3n contra hemorragias, lo que conduce a mejores resultados, como la reducci\u00f3n del dolor y la mejora del funcionamiento f\u00edsico, que pueden afectar la vida diaria con una carga de tratamiento reducida”.<\/p>\n Los datos de los resultados del estudio fundamental de fase 3 XTEND-1 publicados en NEJM muestran que efanesoctocog alfa cumpli\u00f3 con los criterios de valoraci\u00f3n primarios y secundarios clave, lo que demuestra una prevenci\u00f3n cl\u00ednicamente significativa de hemorragias y una protecci\u00f3n superior contra hemorragias en comparaci\u00f3n con la profilaxis anterior seg\u00fan una comparaci\u00f3n entre pacientes. El tratamiento profil\u00e1ctico con efanesoctocog alfa tambi\u00e9n result\u00f3 en mejoras significativas y cl\u00ednicamente significativas en la salud f\u00edsica, el dolor y la salud de las articulaciones. Los resultados clave incluyen: <\/p>\n “Creemos que la transformaci\u00f3n del paradigma de tratamiento para la hemofilia A solo puede lograrse mediante la elevaci\u00f3n de los est\u00e1ndares de atenci\u00f3n hacia la hemostasia normal”, dijo Anders Ulman<\/span>, Jefe de Investigaci\u00f3n y Desarrollo y Asuntos M\u00e9dicos, Director M\u00e9dico de Sobi. “La publicaci\u00f3n de los resultados de la fase 3 del estudio X-TEND-1 por parte de NEJM refleja la importancia de estos datos para las comunidades m\u00e9dicas y de pacientes con hemofilia de todo el mundo”.<\/p>\n Acerca de XTEND-1 <\/p>\n El estudio de fase 3 XTEND-1 (NCT04161495) fue un estudio de intervenci\u00f3n abierto, no aleatorizado, que evalu\u00f3 la seguridad, la eficacia y la farmacocin\u00e9tica de efanesoctocog alfa una vez por semana en personas de 12 a\u00f1os o m\u00e1s (n=159) con hemofilia grave. A que fueron tratados previamente con terapia de reemplazo de factor VIII. El estudio constaba de dos brazos de tratamiento paralelos: el brazo de profilaxis A (n=133), en el que los pacientes que hab\u00edan recibido profilaxis previa con factor VIII fueron tratados con profilaxis con efanesoctocog alfa intravenoso una vez a la semana (50 UI\/kg) durante 52 semanas, y el brazo B a demanda (n=26), en el que los pacientes que hab\u00edan recibido terapia previa con factor VIII a demanda comenzaron 26 semanas de efanesoctocog alfa a demanda (50 UI\/kg), luego cambiaron a profilaxis una vez por semana (50 UI\/kg) durante 26 semanas adicionales.<\/p>\n La variable principal de eficacia fue la tasa de sangrado anualizada (ABR) en el brazo A, y la variable secundaria clave fue una comparaci\u00f3n intrapaciente de ABR durante el per\u00edodo de tratamiento de profilaxis semanal con efanesoctocog alfa versus la profilaxis ABR previa con factor VIII para los participantes en el brazo A que hab\u00eda participado en un estudio observacional previo (Estudio 242HA201\/OBS16221).<\/p>\n Acerca de la hemofilia A<\/p>\n La hemofilia A es un trastorno gen\u00e9tico raro en el que la capacidad de coagulaci\u00f3n de la sangre de una persona se ve afectada debido a una prote\u00edna de coagulaci\u00f3n del factor VIII faltante o defectuosa. La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos de hombres al a\u00f1o, y m\u00e1s raramente en mujeres. Las personas con hemofilia pueden experimentar episodios de sangrado que pueden causar dolor, da\u00f1o articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. La terapia de reemplazo de factor sigue siendo una piedra angular de la atenci\u00f3n y se puede utilizar en m\u00faltiples escenarios de tratamiento.<\/p>\n Acerca de efanesoctocog alfa <\/p>\n Efanesoctocog alfa (anteriormente BIVV001) es una terapia de factor VIII recombinante novedosa y en fase de investigaci\u00f3n con el potencial de proporcionar niveles de actividad del factor casi normales durante la mayor parte de la semana, ampliando la protecci\u00f3n contra hemorragias en una dosis una vez a la semana para personas con hemofilia A. Efanesoctocog alfa aumenta en la innovadora tecnolog\u00eda de fusi\u00f3n Fc al agregar una regi\u00f3n de factor von Willebrand y polip\u00e9ptidos XTEN\u00ae para extender potencialmente su tiempo en circulaci\u00f3n. Es la \u00fanica terapia que ha demostrado superar el techo del factor de von Willebrand, que se cree que impone una limitaci\u00f3n de vida media en las terapias actuales con factor VIII.<\/p>\n Efanesoctocog alfa se encuentra actualmente bajo investigaci\u00f3n cl\u00ednica y su seguridad y eficacia no han sido revisadas por ninguna autoridad reguladora. Efanesoctocog alfa recibi\u00f3 la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano por parte de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en agosto 2017<\/span> y la Comisi\u00f3n Europea en junio 2019<\/span>. La FDA ha aceptado para revisi\u00f3n prioritaria la solicitud de licencia de productos biol\u00f3gicos para efanesoctocog alfa para el tratamiento de la hemofilia A. La fecha de acci\u00f3n prevista para la decisi\u00f3n de la FDA es 28 febrero 2023<\/span>.<\/p>\n La presentaci\u00f3n reglamentaria en la UE, prevista para la segunda mitad de 2023, seguir\u00e1 a la disponibilidad de datos del estudio pedi\u00e1trico XTEND-Kids, en curso y con reclutamiento completo, previsto para la primera mitad de 2023. La Comisi\u00f3n Europea otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de hu\u00e9rfano a efanesoctocog alfa en junio 2019<\/span>. Sanofi y Sobi colaboran en el desarrollo de efanesoctocog alfa.<\/p>\n Sobre la colaboraci\u00f3n de Sanofi y Sobi<\/p>\n Sobi y Sanofi colaboran en el desarrollo y comercializaci\u00f3n de Alprolix\u00ae y Elocta\u00ae\/Eloctate\u00ae. Las empresas tambi\u00e9n colaboran en el desarrollo y comercializaci\u00f3n de efanesoctocog alfa. Sobi tiene derechos finales de desarrollo y comercializaci\u00f3n en el territorio de Sobi (esencialmente Europa<\/span>, \u00c1frica del Norte<\/span>, Rusia<\/span> y la mayor\u00eda de los mercados de Oriente Medio). Sanofi tiene los derechos finales de desarrollo y comercializaci\u00f3n en Norteam\u00e9rica<\/span> y todas las dem\u00e1s regiones del mundo, excepto el territorio de Sobi.<\/p>\n Acerca de Sanofi <\/p>\n Somos una innovadora empresa global de atenci\u00f3n m\u00e9dica, impulsada por un prop\u00f3sito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en unos 100 pa\u00edses, se dedica a transformar la pr\u00e1ctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Brindamos opciones de tratamiento que pueden cambiar la vida y protecci\u00f3n de vacunas que salvan vidas a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que ponemos la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones.<\/p>\n Referencia<\/p>\n 1. La salud f\u00edsica se evalu\u00f3 con la puntuaci\u00f3n de salud f\u00edsica Haem-A-QoL. La intensidad del dolor se evalu\u00f3 utilizando la intensidad del dolor PROMIS 3a en los \u00faltimos 7 d\u00edas en su peor puntuaci\u00f3n.<\/p>\n Sobi\u00ae<\/p>\n Sobi es una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica internacional especializada en transformar la vida de las personas con enfermedades raras. Brindando acceso sostenible a medicamentos innovadores en las \u00e1reas de hematolog\u00eda, inmunolog\u00eda y atenci\u00f3n especializada, Sobi tiene aproximadamente 1600 empleados en todo el mundo. Europa<\/span>, Norteam\u00e9rica<\/span>la Oriente Medio<\/span> y Asia<\/span>. En 2021, los ingresos ascendieron a 15,5 billones de coronas suecas<\/span>. La acci\u00f3n de Sobi (STO:SOBI) cotiza en el Nasdaq de Estocolmo. M\u00e1s sobre Sobi en sobi.com, LinkedIn y YouTube. <\/p>\n Contactos<\/p>\n Para obtener detalles sobre c\u00f3mo ponerse en contacto con el equipo de relaciones con los inversores de Sobi, haga clic aqu\u00ed. Para contactos de Sobi Media, haga clic aqu\u00ed.<\/p>\n Los siguientes archivos est\u00e1n disponibles para su descarga:<\/p>\n FUENTE Sueco Orphan Biovitrum AB<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ESTOCOLMO, 26 de enero de 2023 \/PRNewswire\/ — Los datos del estudio fundamental publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM) contin\u00faan destacando la eficacia, la seguridad y el perfil farmacocin\u00e9tico de efanesoctocog alfa (anteriormente BIVV001), un nuevo medicamento potencial para la hemofilia A. 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