ESTOCOLMO, 26 de enero de 2023 /PRNewswire/ — Los datos del estudio fundamental publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM) continúan destacando la eficacia, la seguridad y el perfil farmacocinético de efanesoctocog alfa (anteriormente BIVV001), un nuevo medicamento potencial para la hemofilia A. Estos datos demuestran la beneficios clínicos de niveles de actividad del factor normales a casi normales (>40 %) durante la mayor parte de la semana logrados con una dosis de efanesoctocog alfa una vez por semana. Efanesoctocog alfa se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria prioritaria en los EE. UU. con una fecha de acción objetivo de 28 febrero 2023.
La hemofilia A es una afección poco común que dura toda la vida en la que la capacidad de la sangre de una persona para coagularse correctamente se ve afectada, lo que provoca hemorragias excesivas que pueden provocar daños en las articulaciones y dolor crónico, y potencialmente afectar la calidad de vida. La gravedad de la hemofilia está determinada por el nivel de actividad del factor de coagulación en la sangre de una persona.
“Estamos entusiasmados con el potencial de efanesoctocog alfa para abordar las necesidades no satisfechas al permitir que las personas que viven con hemofilia disfruten de un estilo de vida activo. Actualmente, a menudo necesitan hacer concesiones entre la protección contra hemorragias y la frecuencia de dosificación”, dijo. Ángela Weyand MD, investigador del estudio clínico XTEND-1 y profesor asociado en Michigan Medicine. “Según los resultados del estudio XTEND-1 que evalúa efanesoctocog alfa, tenemos la oportunidad de proporcionar niveles de actividad del factor casi normales durante un período prolongado (la mayor parte de una semana) con una dosis única, que es la primera para la hemofilia A Los datos muestran que efanesoctocog alfa puede ofrecer a los pacientes una mayor protección contra hemorragias, lo que conduce a mejores resultados, como la reducción del dolor y la mejora del funcionamiento físico, que pueden afectar la vida diaria con una carga de tratamiento reducida”.
Los datos de los resultados del estudio fundamental de fase 3 XTEND-1 publicados en NEJM muestran que efanesoctocog alfa cumplió con los criterios de valoración primarios y secundarios clave, lo que demuestra una prevención clínicamente significativa de hemorragias y una protección superior contra hemorragias en comparación con la profilaxis anterior según una comparación entre pacientes. El tratamiento profiláctico con efanesoctocog alfa también resultó en mejoras significativas y clínicamente significativas en la salud física, el dolor y la salud de las articulaciones. Los resultados clave incluyen:
- Las tasas de sangrado anualizadas medianas y medias (ABR) fueron 0,00 (rango intercuartílico: 0,00-1,04) y 0,71 (IC del 95%: 0,52-0,97), respectivamente.
- Una reducción estadística y clínicamente significativa en ABR (77 %) frente a la profilaxis anterior con factor VIII (p<0,001).
- El 97 % de los episodios hemorrágicos se resolvieron con una sola inyección de efanesoctocog alfa (50 UI/kg).
- Efanesoctocog alfa proporcionó una actividad media del factor >40 UI/dL durante la mayor parte de la semana y de 15 UI/dL el día 7.
- La profilaxis con efanesoctocog alfa mejoró la salud física (p<0,001), la intensidad del dolor (p=0,03) y la salud de las articulaciones (p=0,01) al comparar las mediciones de 52 semanas y las basales.1
- En pacientes con articulaciones objetivo al inicio, el 100 % de las articulaciones objetivo se resolvieron después de al menos 12 meses de profilaxis continua.
- Efanesoctocog alfa fue bien tolerado y no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII. Los eventos adversos emergentes del tratamiento más comunes (>5 % de los participantes en general) fueron dolor de cabeza, artralgia, caídas y dolor de espalda.
“Creemos que la transformación del paradigma de tratamiento para la hemofilia A solo puede lograrse mediante la elevación de los estándares de atención hacia la hemostasia normal”, dijo Anders Ulman, Jefe de Investigación y Desarrollo y Asuntos Médicos, Director Médico de Sobi. “La publicación de los resultados de la fase 3 del estudio X-TEND-1 por parte de NEJM refleja la importancia de estos datos para las comunidades médicas y de pacientes con hemofilia de todo el mundo”.
Acerca de XTEND-1
El estudio de fase 3 XTEND-1 (NCT04161495) fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado, que evaluó la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de efanesoctocog alfa una vez por semana en personas de 12 años o más (n=159) con hemofilia grave. A que fueron tratados previamente con terapia de reemplazo de factor VIII. El estudio constaba de dos brazos de tratamiento paralelos: el brazo de profilaxis A (n=133), en el que los pacientes que habían recibido profilaxis previa con factor VIII fueron tratados con profilaxis con efanesoctocog alfa intravenoso una vez a la semana (50 UI/kg) durante 52 semanas, y el brazo B a demanda (n=26), en el que los pacientes que habían recibido terapia previa con factor VIII a demanda comenzaron 26 semanas de efanesoctocog alfa a demanda (50 UI/kg), luego cambiaron a profilaxis una vez por semana (50 UI/kg) durante 26 semanas adicionales.
La variable principal de eficacia fue la tasa de sangrado anualizada (ABR) en el brazo A, y la variable secundaria clave fue una comparación intrapaciente de ABR durante el período de tratamiento de profilaxis semanal con efanesoctocog alfa versus la profilaxis ABR previa con factor VIII para los participantes en el brazo A que había participado en un estudio observacional previo (Estudio 242HA201/OBS16221).
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno genético raro en el que la capacidad de coagulación de la sangre de una persona se ve afectada debido a una proteína de coagulación del factor VIII faltante o defectuosa. La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos de hombres al año, y más raramente en mujeres. Las personas con hemofilia pueden experimentar episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. La terapia de reemplazo de factor sigue siendo una piedra angular de la atención y se puede utilizar en múltiples escenarios de tratamiento.
Acerca de efanesoctocog alfa
Efanesoctocog alfa (anteriormente BIVV001) es una terapia de factor VIII recombinante novedosa y en fase de investigación con el potencial de proporcionar niveles de actividad del factor casi normales durante la mayor parte de la semana, ampliando la protección contra hemorragias en una dosis una vez a la semana para personas con hemofilia A. Efanesoctocog alfa aumenta en la innovadora tecnología de fusión Fc al agregar una región de factor von Willebrand y polipéptidos XTEN® para extender potencialmente su tiempo en circulación. Es la única terapia que ha demostrado superar el techo del factor de von Willebrand, que se cree que impone una limitación de vida media en las terapias actuales con factor VIII.
Efanesoctocog alfa se encuentra actualmente bajo investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido revisadas por ninguna autoridad reguladora. Efanesoctocog alfa recibió la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en agosto 2017 y la Comisión Europea en junio 2019. La FDA ha aceptado para revisión prioritaria la solicitud de licencia de productos biológicos para efanesoctocog alfa para el tratamiento de la hemofilia A. La fecha de acción prevista para la decisión de la FDA es 28 febrero 2023.
La presentación reglamentaria en la UE, prevista para la segunda mitad de 2023, seguirá a la disponibilidad de datos del estudio pediátrico XTEND-Kids, en curso y con reclutamiento completo, previsto para la primera mitad de 2023. La Comisión Europea otorgó la designación de huérfano a efanesoctocog alfa en junio 2019. Sanofi y Sobi colaboran en el desarrollo de efanesoctocog alfa.
Sobre la colaboración de Sanofi y Sobi
Sobi y Sanofi colaboran en el desarrollo y comercialización de Alprolix® y Elocta®/Eloctate®. Las empresas también colaboran en el desarrollo y comercialización de efanesoctocog alfa. Sobi tiene derechos finales de desarrollo y comercialización en el territorio de Sobi (esencialmente Europa, África del Norte, Rusia y la mayoría de los mercados de Oriente Medio). Sanofi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en Norteamérica y todas las demás regiones del mundo, excepto el territorio de Sobi.
Acerca de Sanofi
Somos una innovadora empresa global de atención médica, impulsada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en unos 100 países, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Brindamos opciones de tratamiento que pueden cambiar la vida y protección de vacunas que salvan vidas a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que ponemos la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones.
Referencia
1. La salud física se evaluó con la puntuación de salud física Haem-A-QoL. La intensidad del dolor se evaluó utilizando la intensidad del dolor PROMIS 3a en los últimos 7 días en su peor puntuación.
Sobi®
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de las personas con enfermedades raras. Brindando acceso sostenible a medicamentos innovadores en las áreas de hematología, inmunología y atención especializada, Sobi tiene aproximadamente 1600 empleados en todo el mundo. Europa, Norteaméricala Oriente Medio y Asia. En 2021, los ingresos ascendieron a 15,5 billones de coronas suecas. La acción de Sobi (STO:SOBI) cotiza en el Nasdaq de Estocolmo. Más sobre Sobi en sobi.com, LinkedIn y YouTube.
Contactos
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Los siguientes archivos están disponibles para su descarga:
FUENTE Sueco Orphan Biovitrum AB
